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L’étude pivot de phase III XTEND-Kids évaluant la sécurité, l’efficacité et le profil pharmacocinétique d’ALTUVIIIO, à raison d’une dose prophylactique par semaine, chez des patients de moins de 12 ans atteints d’hémophilie A ayant déjà été traités, a atteint son critère d’évaluation primaire et aucun inhibiteur anti-facteur VIII n’a été détecté chez 74 enfants, dont plus de 50 ont été exposés au traitement pendant au moins 50 jours, soit pratiquement une année complète. La conclusion de l’étude XTEND-Kids représente la dernière étape nécessaire à la soumission d’une demande d’approbation réglementaire dans l’Union européenne.

Dr Karin Knobe, Ph.D., Responsable, Aire thérapeutique, Maladies rares et Maladies hématologiques rares, Sanofi : « Chez Sanofi, nous ne renonçons jamais. Nous travaillons avec les patients, les soignants et les associations de patients pour comprendre les besoins des hémophiles et développer des technologies de tout premier ordre pour répondre à leurs besoins. Nous aspirons à donner à chaque enfant atteint d’hémophilie la possibilité de jouer sans crainte, de voyager sans avoir à se soumettre à un traitement contraignant et de réaliser ses rêves l’esprit libre. »

L’hémophilie A est une maladie rare qui dure toute la vie et se traduit par l’incapacité du sang à coaguler correctement, ce qui provoque des saignements excessifs et spontanés dans les articulations causant des lésions et douleurs chroniques et pouvant avoir d’importantes répercussions sur la qualité de vie. La gravité de l’hémophilie est fonction du niveau d’activité du facteur de coagulation dans le sang, avec une corrélation négative entre le risque de saignement et les niveaux d’activité du facteur.

ALUTVIIIO est le premier facteur VIII de remplacement à durée d’action élevée et soutenue de sa classe pharmacothérapeutique. Il a été approuvé en février 2023 par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis pour la prophylaxie de routine et le traitement ponctuel pour contrôler les épisodes hémorragiques, ainsi que pour la prise en charge périopératoire (chirurgicale), chez l’adulte et l’enfant atteints d’hémophilie A. Il est le premier facteur VIII de remplacement bénéficiant de la désignation de médicament innovant (Breakthrough Therapy) de la FDA, qu’il a obtenue en mai 2022. LA FDA lui a également accordé une évaluation accélérée (Fast Track) en février 2021 et la désignation de médicament orphelin en 2017. La Commission européenne lui a accordé la désignation de médicament orphelin en juin 2019.

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